安进（Amgen）公司宣布其3期临床试验GLAGOV达到了主要和次要终点，该研究评估了上市产品Repatha（evolocumab）用于冠状动脉疾病（CAD）的疗效。

 

　　心血管疾病是全世界范围导致死亡的主要原因之一。仅以美国数据为例，就大约有1100万人患有动脉粥样硬化心血管疾病（ASCVD）和/或家族性高胆固醇血症（FH），后者虽然已经接受了他汀类或其他降胆固醇药物，体内低密度脂蛋白（LDL-C，或“坏”胆固醇）水平依旧失控，超过70毫克/升。HF是由基因突变所引起，该突变可以导致患者在早年时期LDL-C水平升高，意味着血液中胆固醇和/或脂肪处于异常状态。据估计，在美国约有100万FH患者（杂合子和纯合子），但仅有不到1%的患者被诊断。大量医学研究证明，LDL-C升高是心血管疾病的主要危险因素之一。

 

 

　　安进公司的上市产品Repatha（evolocumab）是一种可抑制PCSK9的人源化单克隆抗体。当在肝脏和小肠内合成之后，PCSK9可与肝细胞表面的LDL受体结合，在溶酶体内降解LDL受体，从而影响LDL分解代谢，最终致使血液中LDL-C水平升高。因此，PCSK9被普遍认为是一种妨碍肝脏从血液中清除LDL-C能力的蛋白，已经成为新一代调脂药作用热门研究靶点。创新型药物Repatha由安进的科学人员研发获得，它可与PCSK9结合，抑制循环的PCSK9与LDL受体（LDLR）结合，从而阻止PCSK9介导的LDLR降解，使得LDLR可以循环至肝细胞表面。所以，Repatha可通过抑制PCSK9与LDLR的结合，进而增加LDLR的数量，导致LDL-C水平的降低。

 

　　

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