首个治疗儿童疾病的基因疗法在欧洲获批-求职指南,简历指南,行业资讯-医疗英才网-医疗行业英才网-

所在位置：首页 > 资讯 > 首个治疗儿童疾病的基因疗法在欧洲获批

首个治疗儿童疾病的基因疗法在欧洲获批

发表日期：2016-06-07

6月7日讯　近日，世界首个用于儿童治疗的基因疗法获得欧盟委员会（European Commission）批准，这项名为Strimvelis的基因疗法或将开启儿童疗法研究的新时代，相关研究刊登于国际杂志Blood上。该疗法可以治疗重症联合免疫缺陷（ADA-SCID）的患儿，这种疾病是一种非常罕见的儿童疾病，其在患儿受影响的极短时间内往往具有明显的致死率。

　　重症联合免疫缺陷疾病会使得新生儿对于病毒和细菌没有任何抵抗力，而且该病和X 连锁重症联合免疫缺陷（X-SCID）症密切相关，这种新型基因疗法为何如此特别，因为其是首个利用遗传修复技术来治疗疾病的商用化疗法，目前该疗法在欧洲终于获得批准。

　　ADA-SCID是由遗传自父母双方的错误基因所引发的疾病，在欧洲该疾病大约每年会影响15位患儿的健康，来自父母机体中错误的基因会影响患儿机体腺苷脱氨酶蛋白的产生，而该蛋白是产生淋巴细胞所必需的，通过在患儿一岁之前ADA-SCID疾病具有致死性。当前研究人员利用风险性的骨髓移植或昂贵的酶类移植疗法来治疗重症联合免疫缺陷症，而在Strimvelis基因疗法中，研究者将来自患儿骨髓中的干细胞进行移除并在检测管中进行纠正去除错误基因，随后重新导入患儿机体中。

　　来自斯坦福大学的研究者Maria-Grazia Roncarolo说道，如果想治疗一种疾病，我们就需要将该错误基因置于干细胞中；另一外研究者Martin Andrews指出，这项研究为我们开启了罕见遗传疾病的新篇章，我们希望这种新型的基因疗法未来可以用来帮助治疗更多罕见疾病的患者。

　　基因疗法技术如今非常“新潮”，在将这种疗法引入到正常治疗中科学家和监管部门往往非常谨慎，然而这种疗法往往会对临床治疗带来极大帮助，同时该疗法也需要对构建我们机体的基础元件进行操作来发挥作用，替换汽车引擎中的部件往往是一件麻烦的

分享到：

上一篇：我国家庭医生服务指导意见发布优先覆盖老孕幼残
下一篇：卫计委等6部门：今年200个公立医院试点家庭医生

热门文章排行更多>>