《科创板日报》8 月 25 日讯，强生公司宣布，美国 FDA 正式批准IMAAVY（nipocalimab?aahu）上市，用于治疗成人及 12 岁及以上儿科患者的温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA），这也是全球首款获得 FDA 专门批准用于该罕见血液疾病的治疗药物。

　　温抗体型自身免疫性溶血性贫血是一种危及生命的自身抗体介导罕见血液病，患者体内 IgG 自身抗体错误攻击、破坏自身红细胞，引发严重贫血、乏力、黄疸，疾病易反复复发。在此之前，美国暂无专门获批的针对性治疗药物，临床主要依靠糖皮质激素、利妥昔单抗、免疫抑制剂等手段进行超适应症治疗，部分患者治疗应答不佳，存在显著未满足临床需求。

　　IMAAVY 属于FcRn（新生儿 Fc 受体）选择性阻断单抗，作用机制为阻断 FcRn 对 IgG 抗体的循环再利用，加速致病性自身 IgG 抗体清除，同时保留 B 细胞基础功能，区别于传统 B 细胞清除类药物。本次获批依据关键 2/3 期 ENERGY 临床试验结果，数据显示，用药后患者第 1 周即可观察到血红蛋白水平显著提升，能够实现持久的血液学应答，同时患者疲劳症状得到改善，整体安全性可控。

　　本次获批适用人群限定为曾经或正在接受糖皮质激素治疗的 12 岁及以上 wAIHA 患者，给药方式为静脉输注。该品种此前已获得 FDA 优先审评、孤儿药资格认定，加速了整体审评进程。

　　公开资料显示，IMAAVY 此前已经在美国、欧洲获批用于全身型重症肌无力，本次拓展 wAIHA 适应症，进一步扩大该 FcRn 抑制剂在自身抗体类罕见病领域的版图。强生后续还将继续推进该分子在多项自身免疫、母胎免疫相关疾病的临床开发工作。目前该药物尚未在中国提交上市申请，国内 wAIHA 仍以现有传统方案为主。