北京时间2021年7月9日，百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160）是一家全球化的生物制药公司，专注于在世界范围内开发和商业化创新药物。公司今日宣布国家药品监督管理局（NMPA）已经附条件批准凯洛斯®（KYPROLIS®，注射用卡非佐米）与地塞米松联合适用于治疗复发或难治性（R/R）多发性骨髓瘤（MM）成人患者，患者既往至少接受过2种治疗，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂。百济神州通过与安进的战略合作，获得凯洛斯®在中国的授权。这是凯洛斯®在中国获批的首项适应症。

此次凯洛斯®的附条件批准是基于一项在中国进行的3期试验（CTR20160857），用于评估凯洛斯®联合地塞米松治疗123例R/R MM患者的有效性和安全性。试验结果表明，在既往接受过多线治疗（中位线数为4）的中国患者中，凯洛斯®的有效性与其它全球性研究中观察到的大体一致。该试验主要终点总缓解率为35.8%（95% CI：27.3,44.9）。根据独立评审委员会（IRC）的评估确定的中位无进展生存期（PFS）为5.6个月（95% CI：4.6，6.5)。本研究观察到的凯洛斯®在中国患者中的安全性特征，与凯洛斯®治疗R/R MM患者的全球研究中观察到的一致。在针对联合疗法的全球研究中，最常见的不良反应为贫血、腹泻、疲乏、高血压、发热、上呼吸道感染、血小板减少症、咳嗽、呼吸困难和失眠。根据对中国患者不良事件的分析，未发现新的安全性风险。对该产品的完全批准将取决于一项确证性临床试验结果。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤（MM）是一种恶性血液肿瘤，起源于骨髓中浆细胞异常增殖，从而中断其正常细胞功能和程序。MM是第二大常见的恶性血液肿瘤，约占所有恶性肿瘤的1%，占血液系统恶性肿瘤的13%。许多MM患者在确诊时已经进展到晚期，近20%的患者经过初始治疗后可能出现疾病复发[v],[vi]。据估计，在2016年，全球约有16500例MM新发病例和10300例MM死亡病例。MM在男性及较年长的人群（55至74岁间）的发病率更高。在疾病控制不甚理想的情况下，MM还将导致包括病理性骨折和贫血等并发症。

关于凯洛斯®（注射用卡非佐米）

蛋白酶体可分解受损或不再需要的蛋白质，从而在细胞功能和生长中发挥着重要作用。研究表明，凯洛斯®可以抑制蛋白酶体，从而导致蛋白质在细胞内的过度累积。通过这项抑制作用凯洛斯®可以致使一些细胞的死亡，特别是针对通常含有大量异常蛋白的骨髓瘤细胞。

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