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美开发贫血口服药物或可超越基因疗法

发表日期:2015-08-14
8月14日讯 贫血症是由于身体无法制造足够的血红蛋白(一种将氧气输送到血红细胞和身体各个组织的蛋白质)造成的。
 
  当患者发生贫血时,会觉得乏力和感觉筋疲力尽、心情忧郁和易怒不安,其它症状还包括疲劳、头晕目眩、晕厥、冷漠、易怒不安、注意力集中能力不断下降和无法忍受的寒冷感觉。全世界几乎有20%的女性有患贫血症的危险。
 
  在美国境内,约有10万名贫血症患者(大部分是具有非洲血统的居民),全球范围内的贫血症患者也高达1500万名。
 
  镰刀形细胞贫血症(sickle cell disease,简称SCD)是一种隐性基因遗传病:患病者的血液红细胞表现为镰刀状,其携带氧的功能只有正常红细胞的一半。如今医生可以用常规输血(骨髓移植)避开伤害患者的大脑来阻止这类疾病的发病,但是迄今为止还没有能真正治愈的药物。
 
  北美时间8月12日,由美国三石风险投资公司(Third Rock Ventures)投资的Global Blood Therapeutics成功登陆纳斯达克。尽管这家被誉为“生物科技行业的公牛”年仅4岁,却已经被风险投资家们估值高达10亿美金。当日,该司以股票代码NASDAQ:GBT在纳斯达克以20美元/股的发行价(华尔街的分析师预计16-18美元/股),拟出售600万股以实现1.2亿美元的募资。
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