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国产原创新药通过医保形式审查!耐药患者不需要“药神”

发表日期:2022-09-23
  9月22日是国际慢粒日。慢粒是慢性粒细胞白血病(CML)的简称,也叫慢性髓性白血病。这个日期的选定有着其特殊含义,取自于慢粒的致病机制,该疾病是由于体内第9号和22号染色体末端异位产生的融合基因所导致。2018年上映且戳中无数人泪点的电影《我不是药神》,让慢粒和抗癌神药伊马替尼(格列卫®)迅速“破圈”,走进大众的视野。
 
  而就在几天前,由亚盛医药自主开发、伊马替尼的迭代升级版、填补国内临床空白的国产1类新药奥雷巴替尼(耐立克®),正式通过了2022年国家医保目录调整的形式审查。可以看到,无论是医保部门还是制药企业,都在加速促进慢粒创新药物的医疗保障可及性,避免重蹈当年慢粒患者苦苦找寻伊马替尼之覆辙。
 
  01从不治之症到可治“慢病” 靶向药物难逃耐药“魔咒”
 
  慢粒是一种以髓系增生为主的造血干细胞恶性疾病,患者常有白细胞增多或伴脾大,外周血中可见髓系不成熟细胞,且存在Ph染色体和/或BCR-ABL融合基因阳性。国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院发表的“Cancer Statistics in China & US”2020年数据显示,中国白血病新发病例数量为88249例,其中慢粒约占15%。
 
  在过去,慢粒被认为是一种“不治之症”,化疗、干扰素治疗和骨髓移植等手段皆曾是其主流治疗方案,但治疗效果并不理想。直到20世纪90年代,靶向BCR-ABL融合基因的伊马替尼等酪氨酸激酶抑制剂(TKI)问世,才让慢粒的治疗方式得以革新。自此,慢粒从既往的“不治之症”转变成为像高血压、糖尿病等可控制的慢性疾病,其也因此被称为是“最‘幸运’的白血病”。
 
  据统计,靶向药物的出现让慢粒患者的五年生存率从不足50%提升到90%,大部分患者可以获得长期生存,甚至实现临床治愈。但值得注

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