2月28日是国际罕见病日，中国现有罕见病患者超2000万人，每年新增超过20万人。全球已确认的罕见病超过7000种，并以每年250种至280种的速度递增，世界人口基数庞大，罕见病其实并不“罕见”。近日，中国血友病患者呼吁罗氏艾美赛珠单抗降价引发热议。目前国内罕见病治疗大部分依靠进口药品，据统计，已有超40种罕见病药物被纳入医保目录，跨国药企则扎堆涌现，而国内药企则奋起直追，截至目前，国内药企开发的药物获得FDA授予孤儿药资格认定有100项左右，其中，不乏信达生物、恒瑞医药、复星医药、石药集团等国内医药巨头，北海康成则凭借“License-in”模式不断壮大。

 

　　70万“天价药”降至3.3万！超40种罕见病药进医保

 

　　近日，一篇《中国血友病患者致罗氏制药的一封公开信》引发热议，信中指出，罗氏治疗血友病A的罕见病药物艾美赛珠单抗注射液上市以来价格一直居高不下，血友病患者呼吁罗氏降价。

 

　　据统计，目前国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。其中，多发性硬化、肺动脉高压、帕金森症（青年型、早发型）、血友病4种罕见病纳入医保的药物相对较多，均超过5种。

 

　　已纳入医保的罕见病药物

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