1月7日，《国家药监局关于发布真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）的通告》（2020年第1号）挂网（下称《指导原则》）。去年5月，国家药监局曾发布《真实世界证据支持药物研发的基本考虑（征求意见稿）》（下称《意见稿》），经过数月广泛征求意见，最终形成《指导原则》。

 

　　对比发现，在最受业界关注的应用范围上，也就是真实世界证据（RWE）支持药物研发和监管决策方面，从之前《意见稿》所规定的罕见病治疗药物、修订适应症或联合用药范围、上市后药物的再评价、我国特有现象——中药医院制剂的临床研发、指导临床研究设计、精准定位目标人群的六种情形，修订为适用于：新药注册上市提供有效性和安全性证据、为已上市药物的说明书变更提供证据、为药物上市后要求或再评价提供证据、名老中医经验方和中药医疗机构制剂的人用经验总结与临床研发，以及指导临床研究设计、精准定位目标人群等范围。

 

　　明确RWE适用范围

 

　　近年来，随着一系列改革措施推进落实，药物研发快速发展，新药加速上市，同时对药物研发工作的质量和效率提出了更高的要求。如何利用真实世界证据评价药物的有效性和安全性，成为国内外药物研发和监管决策中日益关注的热点问题。

 

　　其中，真实世界证据的适用范围有待明确。真实世界证据与传统随机对照临床试验（RCT）提供的证据均可以是药物监管决策证据的组成部分，支持监管决策形成综合、完整而严谨的证据链，从而提高药物研发和监管的科学性和效率。因此，需要根据药物研发和监管的现实情况明确真实世界证据的适用范围，并能够随现实情况变化进行调整。

 

　

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