第一批罕见病目录优先选择可治疗性疾病，共涉及121种罕见病。笔者认为目录发布对于罕见病行业有四大机遇。

 

　　近日，国家卫生健康委员会联合5部门发布《第一批罕见病目录》，这对罕见病患者、家属以及奋战在罕见病事业的公益组织来说是一件欢欣鼓舞的大事。罕见病目录的发布此前也确有端倪，在去年召开的“第12届国际罕见病与孤儿药大会暨第6届中国罕见病高峰论坛”上，卫计委官员就表示“官方定义的首批罕见病目录也正在研讨中”，仅仅过去半年，第一批目录已然发布，为罕见病家庭和罕见病用药行业发展送来了曙光。第一批罕见病目录优先选择可治疗性疾病，共涉及121种罕见病。笔者认为目录发布对于罕见病行业有四大机遇：

 

　　机遇1：加快罕见病用药上市审评审批有据可依

 

　　2017年，原国家食品药品监督管理局（CFDA）发布了关于征求《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》（征求意见稿）意见的公告。公告提出罕见病治疗药物申请人可提出减免临床试验申请，加快审评审批，对于在国外已批准上市的罕见病治疗药物，可有条件批准上市，上市后在规定时间内补做相关研究。今年5月23日，国家药品监督管理局联合国家卫生健康委发布23号公告《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》表示，对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。对于本公告发布前已受理并提出减免临床试验的上述进口药品临床试验申请，符合《药品注册管理办法》及相关文件要求的，可以直接批准进口，更加放宽了对进口罕见病药品的政策开放力度。

 

　　然而在此前的实际评审工作中，对于罕见病药物的审评需要综合考虑疾病的发病率、严重程度、药物可及性、国外上市基础和中国医疗实践等情况，部分原则性指导意见尚未得到细化，且当时“罕见病用药”目录仍未制定，&l

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