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罕见病DMD新药受挫 试验再开要看安全评估

发表日期:2018-02-12

这个由知名药企,位于波士顿剑桥的Sarepta公司开发的新药在英国的试验被暂时中止。

Sarepta公司是目前唯一获得批准治疗DMD的新药,eteplirsen的药企。

这个停药的原因在于严重的不良反应,“可能与试验药物的使用有关”,Sarepta公司表示。

这个试验是一个同时在美国和欧洲进行的三期临床试验,ESSENCE试验,评估Sarapta的新药golodirsen和casimersen治疗杜氏肌营养不良(DMD)儿童。

这个试验正在治疗126名7-13岁的DMD男性儿童,剂量是按体重来计算,每公斤30毫克的golodirsen(针对外显子53)或是casimersen(针对外显子45)与安慰剂来对照。

这些DMD患者存在外显子45或是52跳跃。这是一个长期的,长达96周(近两年)试验。

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