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“玻璃人”用药市场两大亮点：中国增长潜力巨大

发表日期：2017-10-20

　医药网10月20日讯　我们生活中有这样一类人群，他们可能不小心一个小擦伤就血流不止，一次摔跤导致关节疼痛甚至坏死，无预兆就出现消化道出血或者尿血，这类人常被称为“玻璃人”。其实现实中很多“玻璃人”都是血友病患者，这种疾病基本属于X连锁隐性基因缺陷病，血友病患者因为不同程度缺乏某种凝血因子或活性不足而导致凝血功能障碍。

　　中国罕见病发展中心（CORD）于2016年发布的《中国罕见病参考名录》，将血友病与另外146种疾病列入中国罕见病名录。根据1986-1989 年国内大样本流调结果，我国血友病的患病率为2.73/100,000人口，鉴于当时的医疗检测条件，实际中国血友病患病率应该更高，血友病诊断与治疗中国专家共识（2017年版）提到在男性人群中血友病的发病率约为万分之2.4。

　　血友病根据因子缺乏的类型主要分为血友病A（甲型血友病，缺乏凝血因子Ⅷ）和血友病B（乙型血友病，缺乏凝血因子Ⅸ），其中血友病A占80%～85%，血友病B占15%～20%，血友病A和血友病B均是X连锁缺陷。除此之外，临床还存在罕见的由常染色体隐性缺陷导致的血友病C。根据病情的不同，血友病A和血友病B都可分为轻型、中间型和重型。轻型患者一般不需常规治疗，但中间型或者重型患者往往小的伤口就会出现大出血，并且关节等部位可能出现自发性出血。

　　根据2017版血友病专家共识，包括去氨加压素、氨甲环酸和6-氨基已酸等产品都可用于血友病的治疗，不过最为重要的依然是凝血因子替代治疗。

　　全球市场：产生多个“重磅炸弹”

　　20世纪60年代起，来源于健康人血浆并经病毒灭活的较为纯化的凝血因子（包括人凝血因子Ⅷ、凝血酶原复合物和人凝<

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