孤儿药是用于诊断、治疗和预防罕见病的药品。根据世界卫生组织（WHO）的定义：罕见病为患病人数占总人口数0.65‰～1‰的疾病，世界各国根据每个国家自己的情况，对罕见病的认定标准存在一定的差异，大多数是以患病率或患病人数作为罕见病的界定标准。

 

　　从20世纪80年代以来，孤儿药的开发问题开始逐渐引起社会的关注，有很多国家和地区还成立了罕见病相关机构或组织，制定了专门的法律法规以促进孤儿药的开发。随着全球各国的日益重视，罕见病治疗药物的研究和开发逐渐成为大型制药公司的重点。

 

　　2016年，全球孤儿药的销售额为1140亿美元，比2015年增加12.2%。据Evaluate Pharma预计，2022年全球处方药市场可达1.06万亿美元，其中，32%的销售额增长将来自孤儿药产品，未来5年的年复合增长率将达到11%，比处方药增长率（5.3%）的两倍还多，孤儿药的重要性已经彰显。

 

　　美国：孤儿药新药占比重，

 

　　首次获批适应症超六成

 

　　自1983年美国实施《孤儿药法案》以来，孤儿药在每年FDA批准的新药中占有很大的比重。FDA对于孤儿药的注册采取“先孤儿药认定，后上市审批”的方式。

 

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