一项新的研究中，来自美国麻省总医院和哈佛干细胞研究所的研究人员鉴定出一种药物化合物可阻止小鼠体内的急性髓性白血病（acute myeloid leukemia， AML）发展，其中AML是一种骨髓癌症，而且人们在过去40年的时间内未开发出针对这种癌症的新药物。相关研究结果于2016年9月15日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“Inhibition of Dihydroorotate Dehydrogenase Overcomes Differentiation Blockade in Acute Myeloid Leukemia”。论文通信作者为麻省总医院再生医学中心副主任David Sykes和主任David Scadden。

 

　　当造血干细胞和造血祖细胞不能够分化为成体白细胞而是处于一种未成熟的状态时，AML就会产生。这些未成熟的细胞占据骨髓中的空间，将健康细胞挤出，从而使得数量不断下降的健康血细胞更难赶得上身体的需求。

 

　　当前的疗法旨在利用毒性化合物---也就是作用强烈的化疗药物---杀死白血病细胞，并且最终会攻击人体，摧毁免疫系统，从而让病人容易患上可能是致命性的细菌感染和真菌感染。

 

　　Scadden说，化疗药物通常用于治疗较为年轻的病人，但不适合用于治疗年老病人，但是考虑到AML病人的平均年龄是67岁，这是一种问题。

 

　　为了找到一种替代性方法，研究人员采取一种方法将AML中最为致命性亚群中的一种---急性早幼粒细胞白血病（acute promyelocytic leukemia）---转化为大多数可以治疗的亚群中的一种。研究人员寻找一种促进白血病细胞分化而不是攻击和杀死这些细胞的化合物。当白血病细胞分化时，它们仅能存活较短的时间，然后死掉。

 

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