8月26日讯　8月24日，FDA批准了Promacta药物用于治疗血小板数量异常低下儿童患者（年龄为一岁以上），该疾病是一种罕见的血液疾病，称为慢性免疫性血小板减少紫癜（ITP）。当儿童患者使用其他ITP药物或手术切除脾脏后没有反应时可使用该药物进行治疗。

 

　　孤儿药Promacta获批，预示FDA全力发展儿科血液学和肿瘤学的治疗领域

 

　　FDA授予Promacta为孤儿药名称，因为它治疗的是一种罕见疾病ITP。ITP是由血小板数量异常低导致的一种疾病。没有足够的血小板，皮肤下、粘膜或者身体的其他地方可能会出血。Promacta是由诺华在新泽西汉诺威制造。

 

　　孤儿药的指定可激励财务政策，如税收抵免、减免患者费用、取消市场独销性等，促进罕见病药物的开发。FDA药物评价研究中心血液学和肿瘤学产品主任Richard Pazdur博士说，对Promacta 的批准表明FDA想要全力发展儿科血液学和肿瘤学的治疗领域。

 

　　双盲评估：孤儿药Promacta的疗效以及安全性

 

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