去年夏天，全球狂欢的冰桶挑战让“渐冻人”这一特殊群体被公众认识，而这仅是罕见病群体的“冰山一角”。

 

　　根据世界卫生组织的定义，罕见病为患病人数占总人口0.65 ～1 的疾病，种类多达6000～8000种，包括血友病、苯丙酮症、结节性硬化症、软骨发育不全症等，其中80%都属于遗传性疾病，相关治疗药物则被称为“孤儿药”。

 

　　当前，我国上市“孤儿药”仅130个，纳入国家医保目录的仅57种，能全额报销的只有10种，国内药企对该领域的自主研发尚处于空白。罕见病发展中心主任黄如方向《每日经济新闻》记者表示，“对罕见病患者而言，无药可医、有药也医不起，望药兴叹已成常态化”。

 

　　正在召开的全国“两会”上，全国人大代表、科伦药业董事长刘革新呼吁加快罕见病立法，希望通过制定“孤儿药”优先审评的实施细则、建立罕见病医保制度等措施，推进“孤儿药”国产化道路。

 

　　一名罕见病患者的心声

 

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