2012年美国食品药品管理局（FDA）批准新药回顾 

   【慧聪制药工业网】2012年，美国食品药品管理局（FDA）共批准了39种新药，这一数字成为该机构自1996年以来批准新药数量的第二高——1996年FDA共批准53种新药，为历史之最，包括阿托伐他汀（立普妥）这样的“重磅炸弹”级药物。对于制药行业和患者来说，这足以令人感到意外和惊喜，因为在2011年和2010年，FDA分别只批准了30和21种新药，2002~2011年年平均批准数为23种。 

    对于2012年有39种新药获批，有人认为系原研药企业正蓄势待发，以应对近年来由于专利到期、仿制药竞争带来的销售损失。分析师预计，2012年批准的药物中有一些将获得数十亿美元的销售额，不过，FDA发言人、药学博士LisaKubaska表示：“FDA在2012年批准的新分子实体不断增加令人鼓舞，但现在就说FDA批准新药增加进入到一个长期的趋势还为时过早。” 

    11月17日，BTG制药公司的Voraxaze(Glucarpidase，羧肽酶)注射剂获得批准，用于治疗因肾功能衰竭而导致的甲氨蝶呤中毒(血液中甲氨蝶呤水平过高)。Voraxaze是一种酶，可将甲氨蝶呤分解成可排出体外的成分，从而迅速降低其血液水平。 

    21月23日，LEOPharmaAS公司的外用凝胶PICATO(Ingenolmebutate，巨大戟醇甲基丁烯酸酯)获得批准，用于治疗光化性角化病。光化性角化病是一种由累积日光暴露导致的癌前病变，可能进展为鳞状细胞癌。该药是从澳大利亚植物Euphorbiapeplus的汁液中提取的活性成分，母核为巨大戟醇，可诱导细胞凋亡，但其治疗的具体作用机制尚不明确。 

    31月27日，辉瑞公司的Inlyta(Axitinib，阿西替尼)获得批准，用于治疗其他药物治疗无效的晚期肾癌(肾细胞癌)。Inlyta是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，对多个靶点有效，包括VEGF受体1、2和3。 

    41月30日，基因泰克公司的Erivedge（Vismodegib，维莫德吉）获得批准，用于治疗成人最常见的皮肤癌——基底细胞癌。Erivedge也是FDA批准的首个治疗转移性基底细胞癌的药物，通过抑制Hedgehog通路起效，这种通路在大多数基底细胞癌中活跃，但仅在少许正常组织中（如毛囊）活跃。 

    51月31日，Vertex制药公司的Kalydeco（Ivacaftor）获得批准，用于治疗G551D突变的囊性纤维化，这种突变在囊性纤维化患者中仅占小部分。囊性纤维化是一种遗传疾病，由囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)的突变产生。Kalydeco通过增强CFTR的离子运输能力，改善CFTR蛋白的功能。 

    62月14日，默沙东公司的眼溶液Zioptan(Tafluprost，他氟前列素)获得批准，用于开角型青光眼或高眼压患者，以降低眼内压。Zioptan是一种选择性FP前列腺素受体激动剂，被认为通过促进房水经葡萄膜巩膜流出，而降低眼内压。目前其确切作用机制尚不清楚。该药也是首个不含防腐剂的前列腺素类似物的滴眼药。 

    73月6日，DiscoveryLaboratories公司的气管内悬液Surfaxin（Lucinactant，芦西纳坦）获得批准，用于治疗早产儿呼吸窘迫综合征（RDS）。Surfaxin是在21-氨基酸肽KL4（Sinapultide，西那普肽）的基础上根据天然人肺表面活性剂的特点设计而成的产品，用于模拟人肺表面活化蛋白B（SP-B）。 

    83月27日，美国安斐曼科斯公司的注射剂Omontys(Peginesatideacetate)获得批准，用于治疗接受透析的成人患者由慢性肾脏病(CKD)引起的贫血。Omontys可结合并刺激人类促红细胞生成素受体，通过增加血红蛋白从而升高网织红细胞计数，达到改善贫血的目的。Omontys最大的优势在于，患者只需每月注射一次；而促红素，则需每月注射多达12次。 

    94月6日，AvidRadiopharmaceuticals公司的放射性诊断剂Amyvid（FlorbetapirF18）获得批准，用于阿尔茨海默病的诊断。FlorbetapirF18是一种分子显影剂，患者注射后进行PET扫描，用于检测患者脑内的β-淀粉样蛋白斑。 

    104月27日，VivusInc公司的Stendra(Avanafil，阿伐那非)获得批准，用于治疗勃起功能障碍（ED）。与西地那非作用机制一样，Stendra也是磷酸二酯酶5（PDE5）抑制剂，可帮助增加阴茎血流。 

    115月1日，辉瑞公司与Protalix生物治疗公司的注射剂Elelyso(TaligluceraseAlfa)获得批准，用于罕见病1型戈谢病患者的长期酶替代治疗。Elelyso是表达于植物细胞的一种重组人